Заметили ошибку?
Кодекс поведения (HONcode) для медицинских WEB-сайтов
WEB-сайт разделяет «Кодекс поведения (HONcode) для меди-
цинских WEB-сайтов» The Health on the Net Foundation и планиру-
ет проведение аккредитации и получение HONcode сертификата.

Лечение редких заболеваний – новая парадигма современной медицины

1330353355_image10110780.jpgИндивидуализированная медицина и лечение редких заболеваний в настоящее время являются новой концепцией (моделью) здравоохранения (Model List for Orphan Medicines), получающей все большее распространение в мире. Возникшее в начале 80-х годов ХХ века в США, данное направление сейчас активно внедряется как в развитых, так и в развивающихся странах и сосуществует с общепринятой концепцией лечения социально значимых заболеваний с использованием жизненно необходимых лекарственных средств (Model List of Essential Medicines). 
В основе данной парадигмы находится индивидуальный пациент, имеющий конкретное заболевание. Ключевыми понятиями ее являются «редкое заболевание» (rare diseases) и «лекарство-сирота» (orphan drug).

Что же такое редкое заболевание? Это встречающееся с определенной частотой, жизнеугрожающее или хроническое прогрессирующее заболевание, без лечения приводящее к смерти или инвалидизации больного. Порог отнесения заболевания к редким отличается в разных странах и колеблется от 1:1500 до 1:2500 населения страны (в США редким считается заболевание, если им страдают менее 200 тыс. американцев, в Японии – если им страдают менее 50 тыс. японцев, в Австралии – если им страдают менее 2 тыс. австралийцев, в Европейском Союзе – если его встречаемость реже 5:10000, в Канаде – реже 1:2000 населения).
Лекарство-сирота (orphandrug) – это медицинский продукт, предназначенный для диагностики, профилактики и лечения редкого заболевания, не имеющий коммерческих перспектив, но отвечающий нуждам общественного здоровья. Компании, работающие в области медицины, при обычных рыночных условиях не заинтересованы в развитии таких продуктов, не имеющих в перспективе коммерческого успеха по экономическим причинам (прежде всего из-за высокой стоимости разработки и продвижения продукта на рынок и/или из-за низкого спроса на него в силу редкости заболевания).

Правительства разных стран финансируют специальные программы, чтобы выпуск «невыгодных» или «сиротских» лекарств был привлекательным, и компании, их производящие, не работали себе в убыток. Во многих странах приняты специальные законодательные акты, предоставляющие определенные льготы компаниям-разработчикам, стимулирующие интерес науки и бизнеса к инновационным разработкам в этой области. Стимулами могут быть: исключительные маркетинговые права на срок от пяти до десяти лет; полная или частичная оплата процедур получения официального разрешения для использования лекарства; возможность получения финансовой поддержки из государственных фондов для исследований в области редких болезней; информационная и организационная поддержка в составлении протоколов клинических испытаний и др.

Пионерами в этой области были США. В 1982 г. при Агентстве США по лекарствам и продуктам питания (FDA) было создано специальное бюро (Office of Orphan Product Development), занимающееся развитием «редких продуктов». В 1983 г. был принят закон (Orphan Drug Act), регламентирующий статус редкого заболевания, препарата-сироты и утвердивший привилегии для фирм-разработчиков и производителей, причем это касалось не только фармацевтических и биологических препаратов, но и медицинской техники и диетических продуктов питания. Согласно этому закону около 1600 известных заболеваний и синдромов были признаны редкими, а 300 лекарств были отнесены к лекарствам-сиротам. В последующем подобные законодательные акты были приняты в других странах – в Сингапуре (1991), Японии (1993), Австралии (1997), Южной Корее, Канаде, на Тайване и, наконец, в Европейском Союзе (1999). В настоящее время во многих странах лекарственные средства, относящиеся к категории редких, составляют целый сегмент лекарственного рынка со своими правилами производства, регистрации, государственной поддержки, патентной защиты и т.п.

Основополагающими документами в Европейском Союзе было решение Европейского парламента № 1295/1999/ЕС от 29.04.1999 г. и директива Европейского парламента №141/2000 от 16.12.1999 г. В них было дано определение болезням-сиротам и сиротским лекарствам, и определены перспективы в их изучении и лечении. В апреле 2000 г. в Лондоне во исполнение Европейской директивы был создан Комитет по продуктам-сиротам (COMP – Committee for Orphan Medical Products), в который входят и представители соответствующих групп пациентов. Данный комитет в срок до 90 дней должен рассматривать досье на лекарственное средство, и в 30-дневный период Европейская комиссия должна принимать решение о его применении на всей территории ЕС. Постановлением Комиссии ЕС № 847/2000 от 27.04.2000 создан реестр лекарственных средств для лечения редких болезней. До февраля 2007 г. статус лекарств-сирот (orphan drug) был присвоен 450 препаратам, причем это решение распространяется на 34 страны Евросоюза. По словам президента EURORDIS Теркела Андерсена в настоящее время число пациентов, больных редкими болезнями, в странах Европейского Союза насчитывается около 30 миллионов человек, т.е редким заболеванием страдает почти каждый 15-й европеец. Некоторые из них ждали по 25-30 лет, прежде чем им был поставлен правильный диагноз.

О масштабах проведенной в Евросоюзе работы говорят данные Европейской базы данных по редким заболеваниям (Orphanet), аккумулирующей информацию из 35 стран. На 30 сентября в ней было зарегистрировано

5857 редких заболеваний и состояний,

1233 клинические лаборатории, в которых осуществляется диагностика 1504 редких заболеваний,

2003 исследовательские лаборатории, в которых осуществляется 4198 проектов по 2040 редким заболеваниям,

283 регистра,

3292 экспертные клиники,

1739 организаций пациентов,

11510 медицинских специалистов,

521 лекарство, имеющее показания при редких заболеваниях.